自研地貧基因治療落地海南樂城，華大啟動百例幫扶計劃

深圳新聞網2026年6月3日訊（記者 范洋航 田志強）對于我國南方高發的重型地中海貧血患者，“活著”往往意味著常年與輸血和排鐵治療相伴。基因治療曾帶來希望，但美國同類技術近2000萬元的費用，將絕大多數家庭拒之門外。如今，這道壁壘正被中國本土科技、海南樂城政策與公益力量聯手打破。

6月1日，華大集團旗下禾沐基因宣布，其自主研發的重型地貧基因治療技術獲批落地海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區，治療費用已降至120萬元甚至更低。這標志著華大自研基因治療技術正式邁入臨床應用新階段，彰顯了以科技平權破解罕見病治療困境的決心。

同時，華大集團CEO尹燁攜手禾沐基因、猛犸基金會“天下無貧”公益專項，正式啟動“百例地貧患者幫扶計劃”，首期集結善款500萬元。幫扶依托“樂城管理方+企業+個人+基金會+醫院”五維協同救助體系，通過多方資源聯動減負，有望將部分貧困患者最終自付治療費用控制在40萬元以內，讓尖端技術以更親民的姿態走向普通家庭。

尹燁在啟動儀式上表示：“一項技術最大的失敗，不是我們沒做出來，而是做出來后患者用不起。在罕見病領域，只有做到科技普惠，才能真正實現‘篩診治’的閉環。100例患者幫扶只是一個開始，我們希望未來結合人工智能、基因編輯等技術，依托先行先試的平臺和社會資源，逐步實現‘天下無貧’。”

有望“重塑”患者造血機能

骨髓移植雖能帶來希望，但非親屬骨髓配型成功率極低。而根據前期臨床研究，針對符合適應癥的患者，禾沐基因的β地貧基因治療技術，通過慢病毒載體將功能性β-globin基因導入患者自身造血干細胞，有望恢復產生正常血紅蛋白的能力。

這種“自體移植”免去了苦等骨髓配型的煎熬，降低了術后移植物抗宿主病風險，無需長期服用免疫抑制藥物，且前期化療強度相對較小。臨床隨訪顯示，經過基因修復的造血干細胞能長期穩定存活，可能讓患者擺脫終身輸血。此前接受該治療的患者，最長已連續5年多擺脫輸血依賴，回歸正常生活。

突圍天價壁壘

全球基因治療商業化進程始終伴隨著“天價”爭議。禾沐基因依托華大集團在基因與細胞領域的積淀，在核心專利、制備工藝和質檢放行等環節實現重大突破，徹底擺脫海外技術依賴，將這種底氣轉化為破除價格壁壘的利器。

海南博鰲樂城先行區的政策與平臺優勢，為這一新技術臨床轉化打通了關鍵路徑。經嚴格審批，該技術正式獲批落地先行區海南海控樂城醫院（四川大學華西樂城醫院），讓更多患者能更早用上前沿技術。未來隨著技術迭代，治療費用有望進一步降低。

百例幫扶落地生根

為讓科技紅利實現平權，尹燁個人捐贈100萬元愛心幫扶基金，禾沐基因捐贈300萬元，聯合猛犸基金會“天下無貧”公益專項，首期500萬元善款正式開啟“百例地貧患者幫扶計劃”。

項目建立起合作醫院醫學評估、第三方公益社工機構實地走訪、基金會統籌研判的三方聯合評審閉環機制。基于對患者病情、并發癥風險及家庭經濟狀況的嚴謹評估，資金向低齡重癥、低收入及特殊困難家庭重點傾斜，確保每一份公益資源直達剛需家庭。

“天下無貧”照進現實

多年來，華大基因通過“防增量，去存量”雙管齊下，構建起地貧防控“篩、診、治”全流程閉環。

“防增量”方面，華大基因2013年推出高通量測序地貧基因檢測服務，至今已為超百萬人提供檢測。“去存量”方面，聯合發起“華基金”為重型地貧家庭免費提供HLA配型，截至2026年4月底已惠及7990個家庭，873名患者找到全相合配型；2022年啟動的“天下無貧”公益專項，已幫助80多名患者成功接受造血干細胞移植手術。

從源頭預防到終極治愈，從自主創新到公益落地，華大集團始終堅守“基因科技造福人類”的初心。“天下無貧”已超越一句愿景，成為中國科研、臨床、政府與公益人士攜手奮進的共同目標，更是科技賦能民生、推動健康中國建設的生動縮影。